Regenerativní terapie kmenovými buňkami
ÚČINNOST LÉČBY
listopad 2016
KAUZA O KMENOVCH BUŇKÁCH A CO BUDE DÁL?
Na druhé kolo aplikace kmenových buněk se Honzík nakonec dostal díky vám a své rodině. Tentokrát si pro ni zajel až na daleké Filipíny, kde jsou kmenové buňky schváleny ministerstvem zdravotnictví. Proč je to stále tak složité, tak moc finančně náročné a proč musíme jezdit do zahraničí přesně nevíme, stojí za tím více nejasností, než se zdá, ale i to, stejně jako potenciální úspěšnost zlepšování stavu u Honzika a snad postupně i dalších stejně nemocných chlapců, bude jednoho dne objasněno. Pro úspěšnost je nutné do půl roku podstoupit ještě jednu takovou cestu. Teď nezbývá nic, než obrovská trpělivost. Účinek se může začít projevovat velmi pozvolně až v dalších měsících. Na výsledek se neupinám, ale snažím se věřit v to nejlepší, aby do budoucna byla tato terapie u nás otevřena všem, kteří ji budou potřebovat. U pacientů s ALS prokazatelně pomohla, i když mediální kauzy kmenové buňky očerňují. Více v příspěvcích Michaela Brejchová. Děkujeme všem, kteří nám v tuto chvíli pomáhají již teď uskutečňovat další cestu na Filipíny.
https://www.youtube.com/watch?feature=share&v=4exam2DZPoM&app=desktop
červen 2015
Po mnoha hodinách strávených na internetu jsem se dopracovala k několika různým informacím i klinikám po celém světě, které nabízejí možnost této léčby. Ne všechny z nich mají dobré reference. Obecně se odborníci dělí na dva různé tábory a diskutují o skutečném účinku a možné regeneraci svalového vlákna, tak i o riziku.
TERAPIE KMENOVÝMI BUŇKAMI VŠAK MŮŽE PŘINÉST ZLEPŠENÍ SVALOVÉ SÍLY (NÁRŮST SVALOVÉ HMOTY), POHYBLIVOSTI, ROVNOVÁHY, ZTUHLOSTI. MŮŽE TAKÉ ZPOMALIT ZTRÁTU SVALOVÉ HMOTY A ZMÍRNIT PŘÍZNAKY ONEMOCNĚNÍ.
Kliniky však výsledky léčby nemohou garantovat, protože stejně jako i u jiných terapií kmenovými buňkami se zlepšení stavu může lišit mezi jednotlivými pacienty.
Specialista pan Doc. Mudr. Petr Vondráček léčbu Honzíkovi doporučuje konkrétně na klinice v Tel Avivu. Kde je využíváno speciálních, cilených technologických postupů se zaměřením na jednotlivé případy. Sám se těmito výzkumy zabývá a spolupracuje s The International Center for Cell Therapy and Cencer Immunotherapy CTCI v experimentální terapii.
http://www.neurovon.cz
http://www.ctcicenter.com/
Právě tato klinika využívá speciálních technolologických postupů, které se při transplantaci zaměřují na konkrétní zacílení do jednotlivých orgánů a tkání a zvyšují efektivitu ujetí a komunikace transplatovaných buněk s ostatními buňkami v potřebných částech těla. Využivá se zpravidla buněk kostní dřeně (nejlépe matčiných) nebo darovaných kmenových buněk z placenty. Obvykle je zapotřebí do těla vpravit 1 000 000 kmenových buňěk na 1kg tělesné váhy a ujmou se jen některé z nich. Opakování terapie v rozmezí jednoho roku navyšuje úspěšnost o dalších 10% - 20%. V rámci DMD diagnozi budou v příštích měsících probíhat první léčebné terapie a Honzík může být mezi nimi.
Do budoucnosti se jedná o překlenutí času. Cílem je udržet Honzíka v co nejlepší kondici s pokusem zpomalit progresi svalové slabosti. Nakolik bude tento druh terapie úspěšný či nikoliv dnes nemůžeme říci. V mediích se objevuje mnoho spekulací, ale tento fakt nás neodrazuje. Děláme pro Honzíka vše, co je v našich silách i za cenu neúspěchu a postupujeme s nadějí stále vpřed.
Další nadějí je molekulárněgenteická léčba, která je v současné době již dostatečně prozkoumána a předpokládá se, že v roce 2016 budou klinické výsledky oficíálně uznány. Jedná se o tzv. Exon Skipping for Duchenne (Drisaparsen), který se však týká jen některých druhů mutací dystrofinového genu.
Honzíkův případ spadá mezi vzácnější genetické mutace (duplikace 2.exonu), která vyžaduje složitější genetickou proceduru. Odborníci předpokládají, že i tento druh mutace se bude moci řešit, ale v časovém horizontu se naše naděje posouvají o další roky. Mělo by se jednat o tzv. MULTI EXON SKIPPING.